近日，蘇州工業(yè)園區(qū)科技領軍人才企業(yè)——蘇州血霽生物科技有限公司自主研發(fā)的XJ-PLT-002注射液一種iPSC定向誘導分化來源的血小板注射液獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認定（ODD）。
XJ-PLT-002注射液作為全球首個“First-in-class”的iPSC分化來源的、同種異體、無基因編輯的血小板注射液，為血霽生物自主研發(fā)，擁有獨立的知識產權。該注射液在體外數(shù)據(jù)和動物療效數(shù)據(jù)顯示出優(yōu)異的治療對應適應癥的有效性，并且具備清晰的機制機理，為罕見的遺傳性出血性疾病提供了新的治療選項，提高病人的生命質量和生命長度，是該領域的重大治療進展。
XJ-PLT-002注射液作為首款獲得FDA認證體系的iPSC來源的血小板藥物，也體現(xiàn)了血霽生物在iPSC細胞作為種子細胞的版塊的戰(zhàn)略布局。該血小板注射液未經(jīng)任何基因編輯，實現(xiàn)了無血清、無飼養(yǎng)層細胞、無基因組編輯風險，帶來安全、穩(wěn)定、有效的iPSC來源的功能性細胞產品，也為血液細胞為病因的疾病們提供了高收益、低風險的藥物。
未來，血霽生物也將繼續(xù)全力推進iPSC分化來源的血小板注射液在大適應癥的注冊和臨床以及建立基于同樣底層技術突破的藥物遞送的平臺技術，以覆蓋腫瘤、自免等重大疾病疾病的治療。
血霽生物
血霽生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細胞和免疫細胞）的新型細胞治療企業(yè)，具有獨特的干細胞重編程、編輯和分化技術，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細胞和iPSCs細胞定向分化的細胞治療領域。
公司先后被評為蘇州工業(yè)園區(qū)科技領軍人才企業(yè)、省級小微企業(yè)雙創(chuàng)基地，以及中國、江蘇、蘇州三個層級的潛在獨角獸企業(yè)。
主辦單位：蘇州工業(yè)園區(qū)管理委員會
技術支持：蘇州工業(yè)園區(qū)大數(shù)據(jù)管理中心
地 址：蘇州工業(yè)園區(qū)現(xiàn)代大道999號
網(wǎng)站標識碼3205900024
